“我相信目前的监管机构能有效评定大部分基因转移计划，并且一体化流程将能减少相关实验的重复和延迟。” NIH 院长 Francis Collins 在近日发布的一份声明中提到。另一方面，已有40年历史的重组 DNA 咨询委员会（RAC）将对若干可能带来特殊风险的实验进行评估。

　　最初，对所有转基因实验进行评估， RAC 应运而生，上世纪80年代末， RAC 将注意力转移到基因治疗实验上。该委员会从递交的计划中选择出20%，在公共会议上进行讨论。

　　随着该领域不断成熟以及基因治疗开始被用于治疗失调症，例如，遗传性失明和免疫缺陷，研究人员认为，其风险与其他治疗性实验没有不同。他们指出，这些实验必须经过了伦理部门、生物安全机构和美国食品药品监督管理局的审查。基因和细胞疗法协会表示， RAC 的审查是多余和进展缓慢的。

　　2013年12月，医学研究所（IOM）的一个专家小组指出，尽管 NIH 能继续对实验进行登记，但 RAC 只需要公开审查那些不会被监督机构评估且造成非同寻常风险的相关协议。当时， NIH 只发布了一个态度并不明朗的回应。

　　但5月22日， Collins 宣布， NIH “已经决定接受 IOM 委员会有关 RAC 对基因治疗实验评估的建议”。该机构将很快发布计划，改变其对重组 DNA 研究的监督条例。

　　Collins 的声明并未解决 IOM 的另一个建议，但 NIH 正考虑利用一个简单实体取代 RAC 。前者也将会审查其他有风险的临床实验。但发言人 Renate Myles 提到， NIH 仍在“考虑”中。

科学家观察到酶是如何“编辑”DNA的（陈丹）

　　一个国际研究小组在了解酶如何“编辑”基因方面取得了重要进展：观察到了一类被称为CRISPR的酶绑定并改变DNA（脱氧核糖核酸）结构的过程。这项发表于5月27日（北京时间）美国《国家科学院学报》上的研究成果有望为纠正人类的遗传疾病铺平道路。

　　CRISPR意即“成簇的规律间隔的短回文重复”，在上世纪80年代才首次为人们所认知。到目前为止，已发现40%已测序细菌和90%已测序古细菌的基因组存在这种重复序列，而且细菌已开发出一套可以探测和切断外来DNA的免疫策略。其机理大致如此：CRISPR序列与很多病毒、噬菌体或者质粒的DNA序列同源，受到攻击的细菌会以相匹配的DNA为目标进行自然防御。它们所采用的手段，就是利用一种名为Cas9的内切酶，裂解外来DNA。

　　基因工程师们意识到，如果将细菌的CRISPR-Cas9系统插入其它生物体细胞，它们也能够对目标DNA进行切割。就在去年，这一革命性的基因编辑技术收获了一系列成果：多个研究团队已经成功对人体、小鼠、斑马鱼、大米、小麦等细胞中的基因进行删除、添加、激活或抑制等操作，从而证明该技术的广泛适用性。

　　不过，人类基因组有30亿个碱基对，要准确锁定某个目标DNA，工作量大致相当于从一套23卷的《百科全书》中找出一个拼错的单词。因此，研究人员为Cas9这把“基因剪刀”找了一个与目标基因匹配的RNA（核糖核酸）作为“导航仪”。在这个靶向过程中，Cas9拉开DNA链，并插入RNA，使之形成了一个被称为R环的特定序列结构。

　　在最新研究中，英国布里斯托尔大学和立陶宛生物技术研究所的科学家使用经过特别改装的显微镜对R环模型进行了检测。显微镜下的单个DNA分子被磁场拉伸着，通过改变DNA受到的扭力，他们能够直接观测由单个CRISPR酶介导R环形成的过程。这使得这个过程中以前不为人知的一些步骤毕现无疑，也让研究人员能够探讨DNA碱基对序列对R环形成的影响。

　　布里斯托尔大学生物化学系教授马克·斯兹克泽尔昆说：“我们进行的单分子实验加深了有关DNA序列对R环形成的影响的认识。这将有助于未来合理地重新设计CRISPR酶，以提高其精确度，将脱靶效应（即在不需要的地方引起基因变异）降至最低。这对我们最终利用这些工具来纠正患者的遗传疾病至关重要。”

总编辑圈点：

　　不知基因谁裁出，免疫系统似剪刀。Cas9蛋白酶，本来是原始生命用来防御生物入侵的防御性武器，但却被人类变成进攻利器。它在人类手中犹如火箭弹，威力巨大，使用方便。但它精确度有限，容易误切人类不希望影响的基因段。科学家们此次通过改造显微镜，看清了Cas9破拆单个DNA的全过程。这样，人们就能将火箭弹改造成导弹，指哪儿打哪儿。曾经让患者绝望的遗传病，未来或许一针下去就解决了。