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基因革命走入新时代——访人类基因组编写计划发起人之一杨璐菡
基因革命走入新时代——访人类基因组编写计划发起人之一杨璐菡
作者:林小春 | 2016/6/3 22:19:49 | 浏览:1053 | 评论:0

基因革命走入新时代——访人类基因组编写计划发起人之一杨璐菡

  “基因革命的浪潮从读取信息,所谓的基因测序,走到了编写基因信息的时代,”2日在接受采访时,在美国哈佛大学从事基因组研究的青年科学家杨璐菡评价说。

  2日,杨璐菡与她在哈佛的导师乔治·丘奇教授以及其他23名科学家在国际顶级学术期刊、美国《科学》杂志上发文,宣布将筹集1亿美元,启动人类基因组计划的“非官方”后续项目——人类基因组编写计划。

  由30亿个碱基对组成的人类基因组被誉为蕴涵人类生命奥秘的“天书”。经过美、英、日、法、德和中国科学家13年的努力,旨在绘制人类基因组序列图的人类基因组计划于2003年正式完成。

  “但基因信息的获得,不等于我们解开了生命的密码,”杨璐菡说,“人类基因组有30亿个碱基对,每个人之间有3000万个碱基对的差别。这些差别怎么让我们在外形、性格、体质以及生老病死上有不同,我们了解甚少。”

  杨璐菡本科毕业于北京大学,曾于2014年被美国《福布斯》杂志评为30岁以下30个科学及医疗领域领军人物之一。她说,如果把生命比喻成一个黑匣子,人类基因组计划打开了这个黑匣子,发现里面是我们不明白的海量信息和算法。人类基因组编写计划“给了我们另外一个渠道来了解生命,我们可以改变输入,观察输出,来找到生命的规律”。

  在美国科学院及工程学院双料院士丘奇教授的指导下,杨璐菡和同事第一个利用基因编辑技术CRISPR技术修改细胞基因组,她还和丘奇创立了一家叫eGenesis的生物技术公司,致力于推动异种器官移植临床应用。

  杨璐菡说,CRISPR技术第一次让科研人员有机会相对容易地编辑人类基因组,在过去3年中,这个技术改变了科学家修改基因的方式和速度;与此同时,随着DNA(脱氧核糖核酸)序列合成成本的急剧下降,如今人工合成一个碱基对只需要3美分。

基因革命走入新时代——访人类基因组编写计划发起人之一杨璐菡

  “新技术的产生和原有基因信息的积累,让我们决定开启人类基因组编写计划,致力于更好地了解人类基因组以治疗疾病,并通过这个平台推动基因编辑和合成技术的发展,”她说,“我们的终极目标是合成人类基因组30亿个碱基对,而近期目标是合成1%的人类基因组,相当于3000万个碱基对。”

  《科学》杂志文章列出了人类基因组编写计划的6个先导项目,其中杨璐菡和丘奇倡导的异种器官移植是其中之一。2015年,他们曾利用CRISPR技术敲除了猪基因组中62个可能有害的基因,扫清猪器官用于人体移植的一大难关。

  杨璐菡指出,由于缺少可供移植的捐赠器官,大多数器官衰竭病人都在漫长的等待中结束了生命,所以他们将“大规模编辑猪的基因组,让它的免疫系统人源化,把猪作为一个载体,给千千万万需要器官移植的病人提供安全的器官供体”。

  今年5月,130多名科学家、律师与企业家在哈佛大学召开会议,探讨启动人类基因组编写计划。但由于此次会议闭门举行,不对整个科学界与媒体开放,引发批评。杨璐菡作为最年轻的科学家,在这次“秘密”会议上做了基因编辑工作前沿研究报告,以及eGenesis对于大规模基因组编辑的计划和前景展望。

  “我们(在会上)对于生物伦理问题进行了激烈的讨论,”她透露道,“当我们在讨论编辑人类基因组,让细胞对癌症免疫、病毒免疫的时候,我们不可避免地会问,那我们的终极目标是修改人类吗?但在我看来,异种器官移植帮我们开了一道后门,做异种器官研究不需要担心这些伦理问题。”

  现在,杨璐菡正利用团队用基因编辑手段重新编写猪的基因组,致力于攻克第二个难关,让猪的器官和人体免疫系统兼容。将来实现这个目标后,下一步他们将用基因编辑工具生产出对癌症免疫、对病毒免疫的猪器官。

  “我们希望通过异种器官移植这个平台,一方面大胆推进基因编辑领域的技术进步;另一方面能救死扶伤,做出对人类有意义的事情,”这名30岁的年轻姑娘说道。


基因革命走入新时代——访人类基因组编写计划发起人之一杨璐菡

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