本周出版的英国《自然》杂志发表的一项神经退行性疾病研究显示，一种抗体疗法可以减少轻型阿尔茨海默病患者大脑内的β-淀粉样蛋白斑块。该研究提供了临床前数据和Ⅰ期临床试验初步结果，二者皆支持进一步开发该抗体用于治疗阿尔茨海默病。

　　β-淀粉样蛋白在大脑内逐渐累积是阿尔茨海默病的一个标志。一般认为是β-淀粉样蛋白相关毒性引发突触功能障碍和神经退行，这二者会导致阿尔茨海默病发病，但是，目前针对β-淀粉样蛋白的临床疗法一直不成功。

　　此次，美国著名生物科技公司百健的研究人员阿尔弗雷德·桑多克及其同事，报告了人类单克隆抗体“Aducanumab”的开发情况，这是由百健开发的治疗阿尔茨海默病的药物，可以有选择地针对β-淀粉样蛋白，被称为“战胜阿尔茨海默病的新希望”。现在，研究人员表示，在基因改造小鼠模型中，“Aducanumab”可以进入大脑，剂量依赖性地减少可溶和不可溶的β-淀粉样蛋白。

　　论文作者还开展了双盲随机安慰剂对照Ⅰ期临床试验，以评估每月向存在轻度认知功能障碍或轻度痴呆并且脑内存在β-淀粉样蛋白沉积物的阿尔茨海默病患者注射“Aducanumab”后呈现的安全性和耐受性。在1年的时间里，165位病人每月注射安慰剂或“Aducanumab”。在治疗54周之后，注射“Aducanumab”的病人脑内β-淀粉样蛋白显著减少，剂量越高，斑块下降幅度越大；而注射安慰剂的病人的大脑无明显变化。期间有40位病人中断治疗，其中20位是因为出现不良反应，包括剂量依赖性淀粉样蛋白相关成像异常。

　　该论文的观点文章作者总结说，证实抗β-淀粉样蛋白疗法可以延缓认知衰退，将彻底改变我们理解、治疗和预防阿尔茨海默病的方式。

附：药明康德 报道：

▲β淀粉样蛋白有望成为治疗阿兹海默病的突破口（图片来源：McGill大学）

▲随着给药浓度的增加，患者脑内的淀粉样斑块逐渐减少（图片来源：Nature）

百健公司执行副总裁兼首席医学官Alfred Sandrock博士表示：“这项早期试验结果展现了Aducanumab清除患者脑内淀粉样斑块的能力以及减缓患者记忆力衰退的潜力。能够在《自然》杂志发表试验结果是一项了不起的成就，也是对所有参与试验的科研人员，医务人员和病人志愿者们的肯定。我们希望通过与FDA快速通道项目的合作，能够尽快为阿兹海默病患者带来有效的药物。”

百健公司已经于2015年开始了两项Aducanumab的III期临床试验，共计划在全球范围内招募2700名志愿者参加，试验结果预计将在2022年公布。一旦成功，它将有望成为首个能够阻止或逆转阿兹海默病进程的药物。我们衷心祝愿这两项III期临床获得良好结果，从而为阿兹海默病患者提供有效的治疗手段。