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FDA批准首款CAR-T突破性基因疗法Kymriah
FDA批准首款CAR-T突破性基因疗法Kymriah
来源:药明康德 | 8/31/2017 12:11:21 AM | 浏览:539 | 评论:0

医药行业就迎来一条重磅新闻!诺华(Novartis)宣布,美国FDA已经批准其突破性CAR-T疗法Kymriah(tisagenlecleucel,曾用名CTL019),治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL),且病情难治,或出现二次及以上复发的25岁以下患者。值得一提的是,这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法,也是在美国境内,FDA批准的首款基因疗法!

FDA批准首款CAR-T突破性基因疗法Kymriah

ALL是一种病发于淋巴细胞的癌症。ALL患者中,异常细胞会在骨髓中大量增殖,影响红细胞、白细胞、血小板等其他正常血细胞的生成。因此,ALL患者会出现贫血、瘀青、易出血等症状。在美国小于15岁的儿童中,它也是最为常见的癌症。尽管近年来在儿童及青年B细胞ALL的治疗上有了显著进步,对于那些难治或病情出现复发的患者来说,有效的治疗方案还极为有限。

今日获批的Kymriah正是一款有望为这些患者群体带来福音的突破性疗法。作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法,Kymriah的治疗需要先从个体患者的体内提取出T细胞,并在生产中心进行遗传改造。在那里,这些T细胞会被引入全新的嵌合抗原受体(CAR),使T细胞有能力直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后,就会被输注回患者体内,进行治疗。先前,它曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定,优先审评资格,以及快速通道资格。

FDA批准首款CAR-T突破性基因疗法Kymriah

▲本款CAR-T疗法的治疗流程

Kymriah的安全性与疗效在一个多中心的临床试验中得到了验证。这个临床试验招募了63名罹患难治性或复发性B细胞前体ALL的儿童和青年。在治疗的3个月内,CAR-T疗法带来的总体缓解率达到了83%。不过它也可能带来细胞因子风暴和神经系统事件等副作用。综合了收益与风险,美国FDA今日决定批准它上市,为特定患者群体带来全新的治疗希望。


FDA批准首款CAR-T突破性基因疗法Kymriah

现任美国FDA局长Scott Gottlieb博士(图片来源:NBC News)

“现在我们有能力对患者自身的细胞进行重编程,并攻击致命的癌症。这标志着我们进入了医学创新的新前沿!”现任美国FDA局长Scott Gottlieb博士说道:“基因和细胞疗法等创新科技具有变革医学的潜力,也能让我们在棘手疾病的治疗上迎来转折点,让我们有望治疗,甚至是治愈这些疾病。FDA致力于帮助加速有望拯救生命的革命性疗法的开发与审评。”

“Kymriah是同类首款的疗法,满足了罹患这种严重疾病的儿童及青年的重要需求,”美国FDA生物制品评估和研究中心(CBER)负责人Peter Marks博士说道:“Kymriah不仅让这些原本几乎无药可治的患者迎来了全新的治疗方案,还在临床试验中彰显了充满潜力的缓解和生存率。


FDA批准首款CAR-T突破性基因疗法Kymriah

诺华的首席执行官Joseph Jimenez先生(图片来源:CNBC)

“诺华长期处在革命性癌症治疗方案的前沿,”诺华的首席执行官Joseph Jimenez先生评论道:“5年前,我们开始与宾夕法尼亚大学(Universityof Pennsylvania)合作,投资并进一步开发我们认为足以改变癌症治疗范式的免疫细胞疗法。今日Kymriah的获批,也再次体现了我们改变癌症治疗的承诺。”

2017年可谓是CAR-T疗法的元年。我们不但在今年见证了诸多CAR-T疗法的优秀临床数据,更见证了史上首款CAR-T疗法的问世。正如药明康德在本周的另一篇文章中指出的那样,一个波澜壮阔的细胞疗法时代已经来临!在这个时代里,我们期待更多创新疗法能够层出不穷,为原本无药可治的患者,带来全新的生命希望!

参考资料:

[1] Novartis receives first ever FDA approval for a CAR-Tcell therapy, Kymriah(TM)(CTL019), for children and young adults with B-cellALL that is refractory or has relapsed at least twice

[2] FDA approval brings first gene therapy to the United States

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