用户名:  密码:   
网站首页即时通讯活动公告最新消息科技前沿学人动向两岸三地人在海外历届活动关于我们联系我们申请加入
栏目导航 — 美国华裔教授专家网科技动向生物医学
关键字  范围   
 
FDA批准首款CAR-T突破性基因疗法Kymriah
FDA批准首款CAR-T突破性基因疗法Kymriah
来源:药明康德 | 8/31/2017 12:11:21 AM | 浏览:305 | 评论:0

医药行业就迎来一条重磅新闻!诺华(Novartis)宣布,美国FDA已经批准其突破性CAR-T疗法Kymriah(tisagenlecleucel,曾用名CTL019),治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL),且病情难治,或出现二次及以上复发的25岁以下患者。值得一提的是,这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法,也是在美国境内,FDA批准的首款基因疗法!

FDA批准首款CAR-T突破性基因疗法Kymriah

ALL是一种病发于淋巴细胞的癌症。ALL患者中,异常细胞会在骨髓中大量增殖,影响红细胞、白细胞、血小板等其他正常血细胞的生成。因此,ALL患者会出现贫血、瘀青、易出血等症状。在美国小于15岁的儿童中,它也是最为常见的癌症。尽管近年来在儿童及青年B细胞ALL的治疗上有了显著进步,对于那些难治或病情出现复发的患者来说,有效的治疗方案还极为有限。

今日获批的Kymriah正是一款有望为这些患者群体带来福音的突破性疗法。作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法,Kymriah的治疗需要先从个体患者的体内提取出T细胞,并在生产中心进行遗传改造。在那里,这些T细胞会被引入全新的嵌合抗原受体(CAR),使T细胞有能力直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后,就会被输注回患者体内,进行治疗。先前,它曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定,优先审评资格,以及快速通道资格。

FDA批准首款CAR-T突破性基因疗法Kymriah

▲本款CAR-T疗法的治疗流程

Kymriah的安全性与疗效在一个多中心的临床试验中得到了验证。这个临床试验招募了63名罹患难治性或复发性B细胞前体ALL的儿童和青年。在治疗的3个月内,CAR-T疗法带来的总体缓解率达到了83%。不过它也可能带来细胞因子风暴和神经系统事件等副作用。综合了收益与风险,美国FDA今日决定批准它上市,为特定患者群体带来全新的治疗希望。


FDA批准首款CAR-T突破性基因疗法Kymriah

现任美国FDA局长Scott Gottlieb博士(图片来源:NBC News)

“现在我们有能力对患者自身的细胞进行重编程,并攻击致命的癌症。这标志着我们进入了医学创新的新前沿!”现任美国FDA局长Scott Gottlieb博士说道:“基因和细胞疗法等创新科技具有变革医学的潜力,也能让我们在棘手疾病的治疗上迎来转折点,让我们有望治疗,甚至是治愈这些疾病。FDA致力于帮助加速有望拯救生命的革命性疗法的开发与审评。”

“Kymriah是同类首款的疗法,满足了罹患这种严重疾病的儿童及青年的重要需求,”美国FDA生物制品评估和研究中心(CBER)负责人Peter Marks博士说道:“Kymriah不仅让这些原本几乎无药可治的患者迎来了全新的治疗方案,还在临床试验中彰显了充满潜力的缓解和生存率。


FDA批准首款CAR-T突破性基因疗法Kymriah

诺华的首席执行官Joseph Jimenez先生(图片来源:CNBC)

“诺华长期处在革命性癌症治疗方案的前沿,”诺华的首席执行官Joseph Jimenez先生评论道:“5年前,我们开始与宾夕法尼亚大学(Universityof Pennsylvania)合作,投资并进一步开发我们认为足以改变癌症治疗范式的免疫细胞疗法。今日Kymriah的获批,也再次体现了我们改变癌症治疗的承诺。”

2017年可谓是CAR-T疗法的元年。我们不但在今年见证了诸多CAR-T疗法的优秀临床数据,更见证了史上首款CAR-T疗法的问世。正如药明康德在本周的另一篇文章中指出的那样,一个波澜壮阔的细胞疗法时代已经来临!在这个时代里,我们期待更多创新疗法能够层出不穷,为原本无药可治的患者,带来全新的生命希望!

参考资料:

[1] Novartis receives first ever FDA approval for a CAR-Tcell therapy, Kymriah(TM)(CTL019), for children and young adults with B-cellALL that is refractory or has relapsed at least twice

[2] FDA approval brings first gene therapy to the United States

相关栏目:『生物医学
史上最全癌症靶向药(2017版) 2017-09-24 [25]
得克萨斯农业与机械大学科学家发现使植物耐旱耐盐的长链RNA 2017-09-21 [53]
《细胞》子刊:科学家发现高脂饮食延缓衰老、降低患癌风险的具体分子机制 2017-09-20 [410]
澳大利亚阿德莱德大学科学家:使用甜味剂患糖尿病的风险更大更危险 2017-09-19 [66]
浮游病毒在海洋生态系统的重要作用 2017-09-19 [54]
每天吸入100亿个霉菌孢子 为什么我们还活着? 2017-09-17 [133]
加州理工学院科学家使科幻成现实:自带 GPS 的“智能药丸”要来了 2017-09-16 [136]
伦敦大学国王学院“重新训练”人自身免疫系统,稳定1型糖尿病病情 2017-09-14 [112]
斯坦福大学:扫描大脑就能预测未来 2017-09-14 [145]
Nature封面:500人队列研究告诉你转移性癌症中的基因变化 2017-09-12 [143]
相关栏目更多文章
最新图文:
:他放弃300倍高薪回国,造出震惊世界的“天眼”,但他却永远闭上了双眼... :三院士纵论人工智能时代时空信息服务的颠覆性创新与挑战: 你在哪里、在干什么,数据都知道 :华南理工大学“海内外优秀青年学者论坛”& 招聘图书馆馆长、校医院院长 :西南医科大学附属医院博士人才引进 :未曾读过徐霞客的人,不足以谈人生 :史上最全癌症靶向药(2017版) :痔疮“变成”直肠癌!?你不知道的危险就在身边 阮一峰:“大学炸弹客“的黑色预言:人类正毫不在意地亲手加速自己的毁灭
更多最新图文
更多《即时通讯》>>
 
打印本文章
 
您的名字:
电子邮件:
留言内容:
注意: 留言内容不要超过4000字,否则会被截断。
未 审 核:  是
  
关于我们联系我们申请加入后台管理设为主页加入收藏
美国华裔教授专家网版权所有,谢绝拷贝。如欲选登或发表,请与美国华裔教授专家网联系。
Copyright © 2017 ScholarsUpdate.com. All Rights Reserved.