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FDA评审委员会全票通过全球第一款“体内”基因治疗药物 - Luxturna
FDA评审委员会全票通过全球第一款“体内”基因治疗药物 - Luxturna
2017/10/14 12:40:50 | 浏览:1694 | 评论:0

FDA评审委员会全票通过全球第一款“体内”基因治疗药物 - Luxturna

Spark Therapeutics公司的网站上,低调更新了其治疗先天遗传性失明的药物-- Luxturna,以16:0全票通过美国FDA评审委员会。这是美国第一款利用腺相关病毒(AAV)作为载体,“体内”直接用药,用于治疗“基因缺失遗传病”的基因治疗药物。

 

早在2016年10月,美国的Spark Therapeutics 公司公布其基因治疗药物--SPK-RPE65三期临床结果很好,已经向FDA申请Biological License Application(BLA)批件,并在7月进入FDA快速审批通道。值得注意的是,这一药物获得了“孤儿药”和“重大突破药”双重快速审批名义加持。(美国FDA为加速药物上市,设立特殊审批通道,比如罕见病用药--“孤儿药”等。)

一年后的今天,这一药物获得美国FDA评审委员会通过,以Luxturna的商名,成为第一个直接通过腺相关病毒(AAV)作为载体,在人体内用药,治疗基因缺陷导致的遗传病的,基因治疗药物。

Luxturna 用于治疗由于RPE65基因缺失导致的遗传性视网膜营业不良(Inherited retinal dystrophies, IRD),其症状是先天性弱视,甚至失明。药物的作用机理是:直接在眼内注射带有RPE65基因的AAV病毒,让具有正常功能的RPE65基因在视网膜色素上皮细胞里表达,从而改善眼镜感光能力,部分或完全恢复视力。

病人在治疗中只需要接受一次药物注射即可,效果会在之后一个月内显现。在三期临床试验中,29名患者用药组有27名势力得到显著改善,其中21名视力恢复显著。而在对照组十名患者中,没有一人的病情得到缓解。(心疼对照组,终于可以用药了...)

首席研究员,美国宾夕法尼亚大学Scheie眼科研究所眼科学教授Albert M. Maguire说:“目前,RPE65介导的IRD患者并没有药物治疗方案。” 佩雷尔曼医学院费城儿童医院儿科眼科主任医师说, “作为一名执业医师,经常与患有IRD的病人和家属交谈,这些对话一直是令人沮丧的,因为没有什么可以提供的。今天的咨询委员会投票是一个更重要的一步,讨论可能包括潜在地对待IRD造成的失明。”

同时,Spark Therapeutics的股价也在今年内翻了一翻!让人惊叹的是,到现在为止,这家生物科技初创企业还没有任何营收。其产品线上还有临床二期的血友病基因治疗药物。


FDA评审委员会全票通过全球第一款“体内”基因治疗药物 - Luxturna

图片:Sparks Therapeutics股价

今天,Spark Therapeutics在今天为基因治疗拿下一城。之后,哪家企业能够在血友病、艾滋病领域再下一城?大家拭目以待,迎接基因治疗时代的到来!

资料来源:

http://ir.sparktx.com/phoenix.zhtml?c=253900&p=irol-newsArticle&cat=news&id=2306441

http://www.businessinsider.com/spark-therapeutics-hereditary-blindness-gene-therapy-advisory-committee-2017-10

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