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Sangamo Therapeutics 进行全球首例人体内DNA编辑以治疗疾病
Sangamo Therapeutics 进行全球首例人体内DNA编辑以治疗疾病
11/16/2017 6:03:11 AM | 浏览:485 | 评论:0

Sangamo Therapeutics 进行全球首例人体内DNA编辑以治疗疾病

马德在加州接受体内基因编辑治疗。美联社

  美国科学家进行首例人体体内基因编辑,尝试以永久改变一个人的DNA的方式治疗疾病。

  实验周一在加州进行,罹患「黏多醣症二型」的44岁男子马德(Brian Madeux)以静脉注射的方式,将数十亿矫正基因及基因工具注入体内,基因编辑工具将在他DNA的准确位置上切断原有基因。

  为两项代谢疾病及血友病进行这项实验的加州桑加莫疗法公司(Sangamo Therapeutics)总裁麦克雷(Sandy Macrae)医师说:「我们切开你的DNA,打开后插进基因再缝起来。它将成为你DNA的一部份,一生与你同在。」这也代表实验是无法回头的,没有任何消除编辑出错的方法。

  体内基因编辑治疗是否有效,一个月内将会有初步迹象,准确的测试结果则在3个月内可得知。
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