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FDA批准特效基因治疗新药Zolgensma:212.5万美元/一次
FDA批准特效基因治疗新药Zolgensma:212.5万美元/一次
5/26/2019 7:42:41 PM | 浏览:456 | 评论:0

FDA批准特效基因治疗新药Zolgensma:212.5万美元/一次

周五,美国FDA公布批准一种最尖端的基因治疗新药(方法),用于治疗一种罕见遗传性疾病——脊髓性肌萎缩症。

FDA刚刚批准一特效专治此罕见疾病的“仙丹”——基因治疗新药Zolgensma,市场价212.5万美元/一次!(1500万元)乖乖!国际媒体也尖叫称之为地球上迄今为止最昂贵的药!

该药研发公司是瑞士知名制药公司诺华制药,下属公司AveXis是Zolgensma基因药生产机构。他们成功开发出了特效基因疗法——只需要治疗一次,就能彻底根治脊髓性肌萎缩症(还好是一次性治疗,否则就不是1500万元了)。

诺华制药在说明该基因治疗药Zolgensma的疗效时,强调只需要一次治疗,就彻底治愈该罕见疾病。但是是否能维持患者一生根治此病,尚无先例!

业界人士评述:诺华为该开价212.5万美元,若按五年分期付款,每年需要支付42.5万美元(相当于300万元/年,二线城市一套房子)。

诺华制药负责人在新闻发布会上称这价儿还比较公平合理。因为这种一次性根治疗效为患者带来的价值远远超过药费付出。

据知情人透露,公司高管们原来建议此药开价500万美元更合适,因为现有治疗脊髓性肌萎缩症已经非常昂贵了,基因治疗药Zolgensma不仅能彻底根治该罕见疾病,而且为患者带来长期获益是有保障的。

据国际罕见疾病基金会报告,脊髓性肌萎缩症是属于罕见疾病,在美国有1—2.5万名患者。

该遗传性疾病是婴儿死亡的主要遗传原因之一。患有脊髓性肌萎缩症的婴儿出生时肌神经反射受损、肌肉和头部控制减弱、乏助无力。

诺华高管说两岁以下出生时患有脊髓性肌萎缩症是该特效药Zolgensma的“目标客户”。

虽然该药刚获FDA批准进入临床,公司已预估约有1,100名患儿在发布会后即刻有资格获得该药开始治疗,否则患儿的生命危在旦夕。

临床医学与经济评论研究所主席史蒂夫·皮尔森博士评述说,Zolgensma基因治疗的价码有成本效益,是业界认可的“上限”。该机构以评估衡量新药成本和效益著称。

专家认为具有特殊疗效的基因药其公平合理价格范围应在110万——190万美元/次;或120万——210万美元/次,具体取决于成本计算方式和长期获益评估。

皮尔森博士还补充说,无论Zolgensma价格如何,该基因治疗效果明确获益,并极大地改变了这种致命性疾病患者的命运,以及对家庭生活的影响。因此,保险公司肯定愿意担保并支付此费用。

可见,诺华最初考虑定价为500万美元,现在改为212万美元,是相当公平合理、厚道的。

诺华公司表示,保险公司作为担保支付方可以选择5年分期付款方式支付212万美元。据说已有15家商保机构在与诺华下属AveXis厂家签约“买卖”合同了。

想来想去,还是吃糠咽菜、不生病最好。虽说穷点儿,但不至于“要命”或者“要钱”这般纠结!

另外,基因治疗是新药研发的正确方向!我们一直在关注着“全球基因治疗领域的最新进展和领域”

FDA批准特效基因治疗新药Zolgensma:212.5万美元/一次

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