FDA刚刚批准一特效专治此罕见疾病的“仙丹”——基因治疗新药Zolgensma，市场价212.5万美元/一次！（1500万元）乖乖！国际媒体也尖叫称之为地球上迄今为止最昂贵的药！

该药研发公司是瑞士知名制药公司诺华制药，下属公司AveXis是Zolgensma基因药生产机构。他们成功开发出了特效基因疗法——只需要治疗一次，就能彻底根治脊髓性肌萎缩症（还好是一次性治疗，否则就不是1500万元了）。

诺华制药在说明该基因治疗药Zolgensma的疗效时，强调只需要一次治疗，就彻底治愈该罕见疾病。但是是否能维持患者一生根治此病，尚无先例！

业界人士评述：诺华为该药开价212.5万美元，若按五年分期付款，每年需要支付42.5万美元（相当于300万元/年，二线城市一套房子）。

诺华制药负责人在新闻发布会上称这价儿还比较公平合理。因为这种一次性根治疗效为患者带来的价值远远超过药费付出。

据知情人透露，公司高管们原来建议此药开价500万美元更合适，因为现有治疗脊髓性肌萎缩症已经非常昂贵了，基因治疗药Zolgensma不仅能彻底根治该罕见疾病，而且为患者带来长期获益是有保障的。

据国际罕见疾病基金会报告，脊髓性肌萎缩症是属于罕见疾病，在美国有1—2.5万名患者。

该遗传性疾病是婴儿死亡的主要遗传原因之一。患有脊髓性肌萎缩症的婴儿出生时肌神经反射受损、肌肉和头部控制减弱、乏助无力。

诺华高管说两岁以下出生时患有脊髓性肌萎缩症是该特效药Zolgensma的“目标客户”。

虽然该药刚获FDA批准进入临床，公司已预估约有1,100名患儿在发布会后即刻有资格获得该药开始治疗，否则患儿的生命危在旦夕。

临床医学与经济评论研究所主席史蒂夫·皮尔森博士评述说，Zolgensma基因治疗的价码有成本效益，是业界认可的“上限”。该机构以评估衡量新药成本和效益著称。

专家认为具有特殊疗效的基因药其公平合理价格范围应在110万——190万美元/次；或120万——210万美元/次，具体取决于成本计算方式和长期获益评估。

皮尔森博士还补充说，无论Zolgensma价格如何，该基因治疗效果明确获益，并极大地改变了这种致命性疾病患者的命运，以及对家庭生活的影响。因此，保险公司肯定愿意担保并支付此费用。

可见，诺华最初考虑定价为500万美元，现在改为212万美元，是相当公平合理、厚道的。

诺华公司表示，保险公司作为担保支付方可以选择5年分期付款方式支付212万美元。据说已有15家商保机构在与诺华下属AveXis厂家签约“买卖”合同了。

想来想去，还是吃糠咽菜、不生病最好。虽说穷点儿，但不至于“要命”或者“要钱”这般纠结！

另外，基因治疗是新药研发的正确方向！我们一直在关注着“全球基因治疗领域的最新进展和领域”

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