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美国食品药品监管局FDA的代理局长:基因疗法为什么那么贵
美国食品药品监管局FDA的代理局长:基因疗法为什么那么贵
作者:毕阳 | 2019/6/6 19:07:23 | 浏览:524 | 评论:0

美国食品药品监管局FDA的代理局长:基因疗法为什么那么贵

产能上去了 价格才下来:别光数基因疗法几个零

在最新的生物制药行业大会上,美国食品药品监管局FDA的代理局长一语道破,基因疗法为什么那么贵。

这位FDA代理局长,Ned Sharpless在6月3日在费城召开的生物制药行业协会(BIO)年会上,指出,别光盯着基因疗法的价格标签,里面最关键的问题是产能。

没有产能提高,就没有基因疗法的价格改善。

这是因为,目前制约基因疗法的最大因素,就是生产制备。尤其是作为基因载体的病毒的生产制备能力,而目前的生产制备能力不优化,基因疗法的价格就无法改变。

所以,一位关注基因疗法的价格有几个零,是7位数还是6位数是毫无意义的,

反之,随着药企优化生产能力,价格就自然有下降的空间,这位前国家健康研究院(NIH)的官员表示。

其中,最知名的一个例子,就是青霉素的发现。

那时,因为找不到制备青霉素的成本低廉的方法,只好通过人的尿液来结晶,提纯,导致天价盘尼西林,一般人得了感染,也望而却步。

“你必须记住, 我们第一次制造青霉素的时候, 制造成本非常昂贵 "Sharp less告诉参会的数千名行业人士。"他们会过滤那些人的尿液, 并使它结晶。最终,我们不断改进,在制造青霉素方面做得很好。”

同样,目前的病毒生产都非常有挑战性,而且,个性化程度高,产量低,无法满足需要。

基因疗法还有一个坎,就是患者的既存的中和抗体(existing neutralizing antibodies)。这个中和抗体导致身体对输入体内的正确的基因进行攻击,因此,基因疗法无法达到治疗的目的。

为此,基因治疗研究人员研究了一种生物工程诱饵, 愚弄免疫系统, 防止免疫系统错误地破坏纠正基因带来的好处。

这个诱饵的过程,不可避免带来了基因疗法制备的复杂性。

本来就是一个复杂的过程,如今,这个抗体更加具有挑战性。

但是,难以否认的是,基因疗法的历史意义。因为,基因疗法其实不是一个新药,更像一个手术,一个划时代的全新医疗技术,带来了治疗领域的全新改变,这位FDA代理局长强调。

"这是一个完完全全全新的、几乎不可思议的奇迹, 结束了多少小孩子免受毁灭性疾病折磨, 你最关心的,是价格?我要说, 真的吗?如果你只是看到几个零, 你看不到那是多么美妙和伟大(......)你需要重新快乐起来。“

只关注价格,是“误读”基因疗法,他总结道。


参考:

https://endpts.com/ned-sharpless-weighs-in-on-gene-therapy-pricing-debate-suggesting-the-messaging-got-lost/

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