用户名:  密码:   
网站首页即时通讯活动公告最新消息科技前沿学人动向两岸三地人在海外历届活动关于我们联系我们申请加入
栏目导航 — 美国华裔教授专家网科技动向生物医学
关键字  范围   
 
美国食品药品监管局FDA的代理局长:基因疗法为什么那么贵
美国食品药品监管局FDA的代理局长:基因疗法为什么那么贵
作者:毕阳 | 2019/6/6 19:07:23 | 浏览:1073 | 评论:0

美国食品药品监管局FDA的代理局长:基因疗法为什么那么贵

产能上去了 价格才下来:别光数基因疗法几个零

在最新的生物制药行业大会上,美国食品药品监管局FDA的代理局长一语道破,基因疗法为什么那么贵。

这位FDA代理局长,Ned Sharpless在6月3日在费城召开的生物制药行业协会(BIO)年会上,指出,别光盯着基因疗法的价格标签,里面最关键的问题是产能。

没有产能提高,就没有基因疗法的价格改善。

这是因为,目前制约基因疗法的最大因素,就是生产制备。尤其是作为基因载体的病毒的生产制备能力,而目前的生产制备能力不优化,基因疗法的价格就无法改变。

所以,一位关注基因疗法的价格有几个零,是7位数还是6位数是毫无意义的,

反之,随着药企优化生产能力,价格就自然有下降的空间,这位前国家健康研究院(NIH)的官员表示。

其中,最知名的一个例子,就是青霉素的发现。

那时,因为找不到制备青霉素的成本低廉的方法,只好通过人的尿液来结晶,提纯,导致天价盘尼西林,一般人得了感染,也望而却步。

“你必须记住, 我们第一次制造青霉素的时候, 制造成本非常昂贵 "Sharp less告诉参会的数千名行业人士。"他们会过滤那些人的尿液, 并使它结晶。最终,我们不断改进,在制造青霉素方面做得很好。”

同样,目前的病毒生产都非常有挑战性,而且,个性化程度高,产量低,无法满足需要。

基因疗法还有一个坎,就是患者的既存的中和抗体(existing neutralizing antibodies)。这个中和抗体导致身体对输入体内的正确的基因进行攻击,因此,基因疗法无法达到治疗的目的。

为此,基因治疗研究人员研究了一种生物工程诱饵, 愚弄免疫系统, 防止免疫系统错误地破坏纠正基因带来的好处。

这个诱饵的过程,不可避免带来了基因疗法制备的复杂性。

本来就是一个复杂的过程,如今,这个抗体更加具有挑战性。

但是,难以否认的是,基因疗法的历史意义。因为,基因疗法其实不是一个新药,更像一个手术,一个划时代的全新医疗技术,带来了治疗领域的全新改变,这位FDA代理局长强调。

"这是一个完完全全全新的、几乎不可思议的奇迹, 结束了多少小孩子免受毁灭性疾病折磨, 你最关心的,是价格?我要说, 真的吗?如果你只是看到几个零, 你看不到那是多么美妙和伟大(......)你需要重新快乐起来。“

只关注价格,是“误读”基因疗法,他总结道。


参考:

https://endpts.com/ned-sharpless-weighs-in-on-gene-therapy-pricing-debate-suggesting-the-messaging-got-lost/

相关栏目:『生物医学
癌細胞擦擦就沒了!史丹佛大學大突破 : 改造細菌CD8T可用來殺死腫瘤 2023-06-04 [24]
离谱!登上 SCI 的鱼竟被网友扒出只是塑料玩具!审稿人怎么那么好骗...... 2023-05-30 [139]
CDC:不是新冠不是甲流!正暴发的HMPV病毒,感染100天后死亡率43% 2023-05-31 [303]
《科学报告-Scientific Reports》按这个方法睡觉工作你也有机会变天才 2023-05-25 [328]
新兴的交叉学科:融合生物学、物理学、和化学的合成生物学, 2023-05-23 [255]
加州大学旧金山分校首次实现体内直检慢性疼痛 2023-05-23 [235]
改变游戏规则的肥胖药物走向主流:科学家们正在学习什么? 2023-05-23 [455]
《Ectolife》项目:人造子宫年产3万婴儿,300多个基因可定制 2023-05-25 [225]
马斯克脑机接口技术成真? 瘫痪12年的他能走路了 2023-05-25 [270]
维吉尼亚大学研究发现:“DNA甲基化”饮食可以“逆龄” 2023-05-18 [459]
相关栏目更多文章
最新图文:
游天龙:《唐人街》是如何炼成的:UCLA社会学教授周敏的学术之路 :“为什么海外华人那么爱国,但是让他回国却不愿意?...“ :学术出版巨头Elsevier 彻查433名审稿人“强迫引用”黑幕 :中国336个国家重点实验室布局 :中澳政府联合出手打击洗钱和逃税漏税 大量中国居民海外账户遭冻结 :摄影师苏唐诗与寂寞百年的故宫对话6年,3万张照片美伦美奂 :大数据分析图解:2019中国企业500强 张梦然:英国惠康桑格研究所:人体内的微生物与出生方式有关
更多最新图文
更多《即时通讯》>>
 
打印本文章
 
您的名字:
电子邮件:
留言内容:
注意: 留言内容不要超过4000字,否则会被截断。
未 审 核:  是
  
关于我们联系我们申请加入后台管理设为主页加入收藏
美国华裔教授专家网版权所有,谢绝拷贝。如欲选登或发表,请与美国华裔教授专家网联系。
Copyright © 2023 ScholarsUpdate.com. All Rights Reserved.