用户名:  密码:   
网站首页即时通讯活动公告最新消息科技前沿学人动向两岸三地人在海外历届活动关于我们联系我们申请加入
栏目导航 — 美国华裔教授专家网科技动向生物医学
关键字  范围   
 
FDA发布《临床试验多终点指南》
2022/10/20 6:30:46 | 浏览:945 | 评论:0

FDA发布《临床试验多终点指南》

终点是临床试验六大设计要素之一,FDA针对终点专门发布了多个指南。随着临床试验设计的不断创新,多终点已经成为当前新药研发的主流之一。

当地时间周四,FDA正式发布了《临床试验多终点指南》。该指南最初起草于2017年,草案到最终指南的更改包括对在临床试验中包含多个终点引起的一些潜在问题的澄清以及对问题处理策略的澄清。

FDA发布《临床试验多终点指南》

公众号对话框回复“多终点”,获取完整PDF文件

由于每次假设检验都有风险,当拒绝原假设时会产生I类错误,即假阳性(False positive)错误。而对同一个问题需要多次使用假设检验时,Ⅰ类错误就会膨胀。因此当临床试验涉及多个主要终点指标,或期中分析,或多组间比较时,都会存在多重性问题(Multiplicity)。

本指南的重点在于提供在设计多终点评估药物效果时控制 I 类错误率的方法,从而支持临床发现,验证药物有效性。

FDA发布《临床试验多终点指南》

指南指出:对终点进行分类的关键在于是否证明有效性以支持药物上市,还是旨在展示其他具有意义的结果。FDA对多终点的不同情况进行了分类讨论:包括co-primary endpoints(共同主要终点)、Composite Endpoints(复合终点)、Multi-Component Endpoints(多复合终点)等。

FDA发布《临床试验多终点指南》

针对Composite Endpoints(复合终点)、Multi-Component Endpoints(多复合终点)中单一指标的统计问题,FDA提供了不同的统计策略。

对于复合终点,可以通过多个组间比较,或使用事件时间分析法(time-to-event analyses)来分析。一般来说,在研究的观察时间范围内,当无事件的持续时间具有临床意义时,事件发生时间方法是更常见的方法。

FDA发布《临床试验多终点指南》

对于多复合终点试验,是否可以将临床结果评估的特定组成部分或子域作为主要或次要终点中的明确终点进行分析,关键在于在临床上是否可解释。

FDA发布《临床试验多终点指南》

在结论中,FDA表示:本指南中描述的多重性调整旨在提供一种在多个终点评估药物效果时控制 I 类错误率的方法。但是对Ⅰ类错误概率进行控制的同时可能会导致Ⅱ类错误概率的增加,在估计样本量时应有所考虑。

FDA发布《临床试验多终点指南》

在指南附录中列举了多种多重检验校正方法,包括holm、hochberg、hommel、bonferroni、前瞻性α分配法(Prospective Alpha Allocation Scheme, PAAS)、固定顺序法(Fixed-sequence)等。

该指南同时指出:这些方法的每一种都各有其优缺点,应该在试验方案或统计分析计划中预先说明对多重性问题的考虑、控制Ⅰ类错误概率的原因及方法。

SUMMARY

小结

总体来说,这份指南提供了多种对多终点进行分组和排序的分析策略,并应用多种统计方法来管理多重性,以减少对药物有效性做出错误结论的风险。

相关栏目:『生物医学
中国减毒、美国重组,RSV疫苗在搞信息差? 2024-03-25 [84]
便宜的器官移植病患用Rapamycin(雷帕霉素)成为抗老风潮新宠儿 2024-03-19 [101]
FDA: Recently Approved Devices 2024-03-12 [269]
几小时内流汗至死,恐慌蔓延欧洲,至今都不知道是什么病毒 2024-03-12 [617]
“地球已进入人类世”的提案被否决;迄今存活最久的心脏移植患者,刷新吉尼斯世界纪录 2024-03-06 [391]
最新研究:微塑料在人胎盘中的发现率高达100%,这一种含量尤其高!心脏、大脑等多器官均存在 2024-03-04 [248]
情绪低落,也许是微生物在作怪? 2024-03-04 [257]
《英国医学期刊》: 超加工食品和32种疾病有关 专家: 威胁全身系统 2024-02-04 [578]
韩国开发出粉红色米饭,蛋白质含量增加8%,有牛肉、杏仁或黄油的气味 2024-03-01 [263]
《柳叶刀》重磅:太震撼了!复旦团队全球首个先天性耳聋基因疗法临床试验成功,OTOF基因突变患者将告别无声世界 2024-02-28 [304]
相关栏目更多文章
最新图文:
:中澳政府联合出手打击洗钱和逃税漏税 大量中国居民海外账户遭冻结 :摄影师苏唐诗与寂寞百年的故宫对话6年,3万张照片美伦美奂 :大数据分析图解:2019中国企业500强 张梦然:英国惠康桑格研究所:人体内的微生物与出生方式有关 :美众议院将调查华裔部长赵小兰“利用职权为家族谋利“ :UCLA CCS 2019 Fall Quarter Lecture Series Overview 谭晶晶:美国科技界高度关注中国科技创新进展 :推荐:2019年底前中国高校重要学术论坛(10月 - 12 月)
更多最新图文
更多《即时通讯》>>
 
打印本文章
 
您的名字:
电子邮件:
留言内容:
注意: 留言内容不要超过4000字,否则会被截断。
未 审 核:  是
  
关于我们联系我们申请加入后台管理设为主页加入收藏
美国华裔教授专家网版权所有,谢绝拷贝。如欲选登或发表,请与美国华裔教授专家网联系。
Copyright © 2024 ScholarsUpdate.com. All Rights Reserved.