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UCSD 新药可延缓“渐冻症”导致的瘫痪
2023/3/21 15:47:28 | 浏览:719 | 评论:0

        美国研究人员设计出一种脱氧核糖核酸(DNA)药物,能恢复患有“渐冻症”的小鼠体内一种重要蛋白质的水平,促进运动神经元再生,可望用于延缓“渐冻症”患者发生瘫痪的过程。

        根据美国加利福尼亚大学圣迭戈分校日前发布的新闻公报,领导这项研究的该校科学家表示,该成果为相关临床试验奠定了基础。研究论文已发表在美国《科学》杂志上。

       “渐冻症”医学名称叫作肌萎缩侧索硬化症,是一种神经退行性疾病,影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞,造成运动神经元死亡,令大脑无法控制肌肉运动。主要临床表现是肌肉逐渐萎缩无力,患者最后会因呼吸衰竭而死亡。

       此前研究显示,几乎所有“渐冻症”患者体内一种称为TDP-43的蛋白质都存在异常,使另一种蛋白质stathmin-2的水平降低。后者对运动神经元再生并维持与肌纤维的连接至关重要,其缺失会导致运动神经元连接肌纤维的轴突脱落,神经元退化、死亡,肌纤维不能正常收缩。

       正常的TDP-43蛋白质会保护组装stathmin-2蛋白质的“生产线”,研究人员有针对性地设计出一种DNA药物,能替代TDP-43蛋白质发挥保护作用。该药物注射到患“渐冻症”的小鼠脑脊液中后,stathmin-2的“生产线”恢复正常运作,该蛋白质水平回升,运动神经元轴突再生的情况也恢复到正常水平。

       对于另一些神经退行性疾病如阿尔茨海默病、额颞叶痴呆,部分患者也存在TDP-43蛋白质异常的现象,研究人员认为,这种DNA药物也可能为治疗这些疾病提供思路。

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