在纷繁的世界里，健康依然是最朴素、也最本质的力量。即便在震荡不安的这一年里，医学的火光仍然熠熠闪耀。

2025年的医学进步并非电光火石般惊人，而是缓慢却清晰的脉动：精准的基因修复、可预见的智能诊疗、再生的器官与组织、有可能被逆转的慢性疾病……

它们悄然改变我们理解疾病的方式，也在无声中重新描绘未来的轮廓。在这些光亮之中，我们再次看见希望和方向。

2025岁末，我们回顾这一年里四个影响巨大而深远的重大发现/进展，依稀看到了未来的模样。

个人观点，仅供参考。

01

Precise Gene Editing

精准基因修复：

从实验技术走向临床治疗

今年的生命科学“突破奖”（Breakthrough Prize in Life Sciences）授予了哈佛大学华裔生物化学家David Liu，以表彰他在碱基编辑（base editing）与引导编辑（prime editing）两大创新基因编辑技术上的颠覆性贡献。

Prime Editing的核心优势在于它无需切断DNA双链即可完成序列修复。它如同一支高度精确的“基因修字笔”，直接在基因组内更正错误，因而副作用更低、稳定性更强。

2025年, Prime Editing在一系列临床试验中迎来关键性突破，为其临床应用奠定了坚实基础。在镰刀型贫血与ATTR淀粉样变患者中，这项技术已带来18–24个月持续而显著的疗效，标志着基因修复正从概念走向真正的临床可行性。

与此同时，获得诺贝尔奖的CRISPR-Cas9 技术也在今年达到新的里程碑。费城儿童医院首次将其用于“为单个患者量身定制”的个体化基因治疗。一名新生儿 KJ 因罕见且致命的代谢缺陷而体内氨水平迅速升高。这种疾病的大约一半的患儿会在出生后不久死亡，幸存者多需依赖肝移植才能维持生命。

医生精准定位到其唯一的致病突变，并设计了个体化CRISPR修复方案。在患儿 7–8个月大时，通过脂质纳米颗粒将修复系统递送至肝脏，使细胞重新产生所需关键酶。早期结果显示，该疗法已显著改善患儿健康状况，并具有潜在的治愈的可能。

这一成功案例促使越来越多的医疗中心启动个体化基因治疗计划，让“为每一位患者量身定制疗法”不再只是医学理想。

作者点评

这些突破意味着，基因治疗正从“控制症状、延缓病程”迈向“纠错和根治病因”的真正治疗模式。许多曾被认为无法治愈的遗传病，如今重新燃起希望。未来，基因治疗极有可能走向 “一个患者，一种疗法” 的时代，为数百万罕见病患者打开前所未有的可能性。

但技术的进步总是双刃剑。

当我们有能力去修改生命底层密码的“拼写错误”时，也必须建立最严格的伦理框架与安全监管体系：因为工具越强大，被误用或滥用带来的风险也越大。

02

AI integrated into clinical teams

AI正式加入医疗团队：

从概念热潮走向深度融合

2025年，AI终于以一种某种程度上可见、可感、可依赖的形式广泛地进入临床一线。FDA 批准首批可深度嵌入EMR的AI产品，它们能够自动生成病历、分析检验趋势、标记潜在风险；部分系统甚至已能在病理与影像诊断中承担辅助角色。

对临床医生而言，2025年的AI确实显著减少了文书负担，也让我们看见：医疗流程有可能变得更一致、更精准、更高效。

这一年，AI在医疗中的角色也从“前沿概念”开始走向真正的深度整合，AI在临床的重点应用逐渐成形：

更快速、更精准的诊断（尤其在放射影像）

个体化治疗方案的生成

降低文书负担的环境式记录

为精准医疗提供大规模数据支持

优化医院运营与资源配置

趋势同样清晰：

面向临床决策的生成式AI加速成熟

医疗物联网与远程监测设备与AI深度融合

伦理与监管框架加速成形

AI正在努力成为医疗团队的“数字同事”：承担数据分析的繁重工作，提供信息加工与决策支持，让医生能将精力回到真正需要人的地方。

它并未，也不应该取代医生的判断和意见。

同时同样增长的隐忧

AI的增长速度远超验证体系。

当AI快速进入临床，一项核心问题迅速浮现：绝大多数FDA批准的AI医疗设备，从未经过前瞻性临床验证。

FDA 目前已批准超过 1,000 项 AI/ML 医疗设备，其中大多数集中在放射影像领域。然而在批准前后，都缺乏明确的有效性、安全性与风险报告标准，专家担心：技术的扩张速度远远超过医学能验证它的速度。

最新发表在 JAMA Network Open 的一项大规模分析揭示出显著的“验证缺口”：在纳入研究的 723 个影像类 AI设备中，只有不到30%曾接受过某种形式的临床测试，具备前瞻性临床验证的设备比例更是少之又少。

换言之，许多AI工具在走入真实世界之前，从未真正被真实世界检验过。

作者点评

技术的进步令人振奋，AI产品令人目不暇接，然而，品质可信度是关键。医学不是软件行业，不能依靠快速迭代来弥补证据缺口。没有经过严格验证的算法，很难在高风险、高复杂度的医疗环境中被真正信任。临床试验、真实世界验证、模型可解释性与监管框架的完善，是AI能否真正改善行医模式和疗效的关键。

未来的医疗AI，既需要更强的模型，也需要更强的医学精神。

因为，在医学中，

准确永远比快速更重要，安全永远比创新更关键。

03

Regenerative medicine

再生医学多点突破：

器官短缺有望迎来结构性缓解

2025年，再生医学迎来罕见的“多点突破”。不同方向的研究同时取得关键进展，我们第一次感到，器官短缺，或许不再是一个只能被动接受的医学现状。

肢体再生：从自然的秘密中寻找答案

在研究蝾螈断肢再生的过程中，科学家发现了一种能够调控维甲酸水平的关键酶，并进一步识别出控制附肢大小与发育的核心基因。令人振奋的是，人类体内也存在类似的分子机制。这意味着，过去只出现在科幻作品中的“肢体再生”，如今已有了真正的生物学蓝图。

心脏修复：一片“贴上去的心肌”

在心脏再生方面，研究者成功开发出一种可植入的“心脏增强贴片”。它由分化为心肌和结缔组织的干细胞构成，并已在猴子实验中成功与心室壁融合。对于数以千万计的心衰患者而言，这一成果或许意味着：未来的心脏治疗不再只有药物与移植，还有 “修补心脏” 的可能。

泌尿系统再生：突破困扰多年的空白

输尿管一直是泌尿系统再生医学的难点。今年，科学家首次成功构建出具备功能性的输尿管组织，标志着这一长期未解的难题终于被打开缺口。这一突破，为泌尿外科与移植医学带来了全新的想象空间。

迷你肝、迷你肾：迈过临床可行性门槛

利用干细胞构建的“迷你器官”（organoids）今年首次在人类体内展现出真正的功能性：能够存活、能够与宿主血管融合、能提供部分代谢或滤过功能。这是再生医学跨越实验室到临床的鸿沟的关键一跃。

器官短缺不再只是一个等待捐献的社会问题，而可能成为一个可以通过科学解决的医学问题。

作者点评

再生医学的突破悄然发生，但其意义却是结构性的。今年多线并进的进展表明：从组织、器官到附肢，人类已经真正站在重建再生能力的门槛上。迷你器官的功能化展示尤其重要，它让器官移植从传统的供体体系迈向一个更可持续、更可扩展的未来。

然而，前路漫漫、现实困境重重。器官生成、整合与长期功能是一条崎岖而漫长的路，每一环每一步仍需大量持续研究；伦理、安全性，以及可及性问题也必须与技术同步思考。

科技可以重建某些人体组织，但真正重建病患生活质量的，是持续严谨的医学探索与负责任的临床推进。

04

Triple Agonist

三重激动剂时代：肥胖与糖尿病治疗出现“可逆性”的曙光

肥胖是一种慢性、进行性疾病，与癌症、心血管疾病等多种并发症密切相关，对生活质量和寿命均产生深远影响。肥胖累计近1/4的地球人，已成为全球公共卫生挑战，然而，长期有效的治疗方式却始终有限。生活方式干预难以带来持久的体重控制，而减重手术虽能实现20–30%的显著减重，却具有侵入性，而且难以在人群层面大规模推广。

随着对肠道激素在食欲调控、能量代谢、葡萄糖稳态 中作用的深入理解，以 GLP-1 为代表的代谢药物在过去数年迅速崛起，并重塑肥胖和糖尿病治疗格局。单一激动剂仍存在疗效不够强、反应差异大的问题。因此，科学家开始探索多激素协同的可能性。

基于类似减重手术带来多激素同时升高的生理效应，新一代双重与三重激动剂（如 GLP-1/GIP、GLP-1/GCG，以及 GIP/GLP-1/GCG 三靶点组合）快速成为代谢治疗领域最受期待的方向。它们通过多通路联合调控食欲、脂肪代谢、基础能量消耗与胰岛素信号，有望实现更显著、更可持续，也更接近手术级别的体重下降。

目前 FDA已批准多种 GLP-1 及双激动剂用于体重管理与心血管风险降低，这些药物已成为现代肥胖与糖尿病治疗体系的基石。

For Type 2 Diabetes（Glycemic Control）

Semaglutide：Ozempic（injection）, Rybelsus（oral tablet）

Liraglutide：Victoza（injection）

Dulaglutide：Trulicity（injection）

Exenatide：Byetta（short-acting）, Bydureon（extended-release）

Lixisenatide：Adlyxin（injection）

Tirzepatide：Mounjaro（dual GIP/GLP-1 agonist）

For Chronic Weight Management（Obesity/Overweight）

Semaglutide：Wegovy（higher dose injection）

Liraglutide：Saxenda（higher dose injection）

Tirzepatide：Zepbound（dual GIP/GLP-1 agonist）

最新突破：Retatrutide 疗效接近减重手术的效果

2025年12月11日，礼来公司公布了三重激动剂 Retatrutide 的 TRIUMPH-4 三期临床试验数据，引发业界轰动。

在患有肥胖及膝骨关节炎的受试者中，使用Retatrutide 68周后：

体重最多下降 28.7%（70 多磅）

膝关节疼痛最多改善 75%

少数患者实现 “完全无痛”

心血管风险指标显著改善（坏胆固醇、甘油三酯、炎症水平下降）

收缩压最高下降 14 mmHg

这意味着，Retatrutide 不仅让人“变轻”，也让人“变得更健康”。

从耐受性来看，最常见的不良反应仍是胃肠道症状，多数为轻中度，可控、可管理，停药率整体可接受。

简单来说：三重激动剂目前是唯一能在药物层面逼近减重手术疗效的治疗模式。如果后续研究持续验证这些结果，Retatrutide 很可能成为未来肥胖治疗的“第三条路线”，介于生活方式和手术之间，却兼具强效与可推广性。

⚠️ FDA特别警示

未获批准的“GLP-1 替代品”存在显著风险

随着需求暴增，FDA注意到部分患者开始寻求未经批准的“配制版 semaglutide / tirzepatide”、“减肥针代购”和网络来源不明制剂。

FDA 明确警告：

Compounded semaglutide is NOT the same as FDA-approved semaglutide.

FDA建议：

配制药只用于无法使用 FDA 批准药物的病人

必须凭处方购药

必须从州许可药房获取

避免从社交媒体、代购、私渠购买

有疑问及时咨询医生

作者点评

三重激动剂让肥胖治疗出现了前所未有的“可逆性”曙光。它们的出现让我们第一次看见：药物可能带来接近减重手术的深度代谢重塑。这对个体健康、公共卫生、慢病负担，都是潜在的结构性改变。

然而，医学的基本原则从未改变——最有效的体重管理，从来不是胖了之后再去减肥，而是不让体重失控。防病永远优于治病。

在疗效不断刷新纪录的同时，我们必须保持清醒：科学突破的速度越快，监管、伦理、可及性与长期安全的挑战就越大。

真正能改变一代人健康轨迹的，绝不仅仅是药物，而是健康生活理念、公众教育、医疗体系与科学发展的整体进化。

结  语

医学的进步，

是让未来拥有更多可能性

2025年的四项卓越进展来自不同方向，

基因、智能、再生、代谢，

却共同指向一个趋势：

医学不再只是救治疾病，

而是各方面塑造人类的健康未来。

从纠错生命底层代码，

到智能辅助临床决策；

从重建组织与器官，

到逆转慢性代谢疾病；

这一年里，

医学让我们再次看见了希望。

而医学的未来，

不只是技术的未来，

也是整个人类文明的未来。

References

https://www.the-scientist.com/david-liu-wins-2025-breakthrough-prize-for-base-editing-and-prime-editing-72888

https://radiologybusiness.com/topics/artificial-intelligence/less-30-fda-authorized-radiology-ai-devices-have-undergone-clinical-testing#:~:text=New%20data%20further%20highlight%20ongoing,of%20which%20are%20radiology%2Dspecific.

https://www.nature.com/articles/d41586-025-02183-9

https://www.nature.com/articles/s41467-025-59497-5

https://www.nationalgeographic.com/health/article/axolotl-regrow-limbs-retinoic-acid-human-medicine

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2504747

https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12304053/

https://www.prnewswire.com/news-releases/lillys-triple-agonist-retatrutide-delivered-weight-loss-of-up-to-an-average-of-71-2-lbs-along-with-substantial-relief-from-osteoarthritis-pain-in-first-successful-phase-3-trial-302638804.html