针对《科学》（Science）报道的6岁女童接受基因编辑试验后死亡事件，7月24日，经济观察报联系了涉事的上海交通大学医学院，其宣传部门一位工作人员回应：“目前还在调查中。”

7月23日，国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察（Retraction Watch）联合披露了一起临床试验死亡事件：

2025年3月24日，一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的IIT（研究者发起的临床研究‌）。该女童患有Snijders Blok–Campeau综合征，一种由CHD3基因突变导致的神经发育性疾病。这种病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不直接危及生命。

据《科学》报道，该女童的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队，该团队在基因编辑和神经系统疾病领域较为知名。在与研究团队接触后，女童家属决定尝试一种针对CHD3基因突变的个体化基因编辑治疗。该疗法需要将病毒注入受试者脊柱底部的液体中。

据《科学》报道，女童家属筹集了这项临床试验的部分资金，约86万美元（约582万元人民币）。接受治疗的3天后，女童开始发烧，随后又出现肾脏严重受损的症状。接受治疗后一周内，女童死亡。涉事的上海交通大学医学院附属新华医院随后内部评估认为，女童死亡与此次基因编辑治疗有关，死因为血栓性微血管病。不过，这一死亡事件未被公开披露，也未出现在相关临床试验登记信息更新中。

2026年2月18日，仇子龙团队联合复旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队在《自然》（Nature）发表了题为In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice的论文，介绍了一种碱基编辑器TeABE在小鼠模型中的研究结果。论文显示，研究人员利用该技术纠正小鼠CHD3基因突变，并改善了部分行为异常。不过，该论文并未提及此前针对人类患者开展的基因编辑治疗，也未披露相关患者死亡事件。

据《科学》报道，该论文发表后，女童家属向上海交通大学医学院提交了投诉，要求进行调查并撤回上述论文；2025年9月，上海有关部门对上海交通大学医学院附属新华医院罚款约3600美元（约2.4万元人民币），理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。

《自然》方面回应《科学》称，论文审稿期间并不知道该患者死亡事件及家属资助情况，如果此前知悉相关信息，将会纳入论文评估考量。截至《科学》报道发布时，涉事研究团队、高校及医院未公开回应。

7月24日下午，针对此事，经济观察报拨打了仇子龙的公开电话，未能接通；经济观察报亦拨打了上海交通大学医学院附属新华医院公开电话，未获有效回复。

《科学》报道6岁女童接受基因编辑试验后死亡 涉事医学院回应：在调查中
news.qq.com/rain/a/20260724A0AXY400
2026 年 7 月 23 日，《Science》与 Retraction Watch 发布调查报道：一名患有 CHD3 R1025W 相关罕见神经发育障碍的 6 岁女孩，于 2025 年 3 月接受单患者、鞘内注射双 AAV 碱基编辑治疗，报道指其在治疗 7 天后因与治疗相关的严重免疫反应死亡。报道原文见此

这名女童罹患单基因罕见遗传病，基因缺陷持续损伤大脑发育，存在智力发育迟缓、行动能力受限等症状。为尝试前沿碱基编辑疗法：碱基编辑属于CRISPR基因编辑的改良技术，精准度更高，彼时全球多国科研团队正推进该技术用于儿童罕见病个体化治疗，女童父母自行承担超80万美元研发与治疗费用，送孩子参与上海交通大学医学院附属新华医院开展脑脊液注射碱基编辑临床试验，治疗时间为2025年3月下旬。

治疗操作中，医疗团队向女童脑脊液注入数万亿携带碱基编辑载体的病毒载体，用以靶向修复致病基因。注射完成仅7天后，女童因疗法诱发重度全身性免疫反应离世。

http://ClinicalTrials.gov 上的研究登记目前仍显示为 Recruiting，目标入组人数为 1，最后更新于 2025 年 3 月。相关小鼠和非人灵长类动物研究于 2026 年 2 月发表于 Nature；论文在 7 月曾对两处源数据重复问题进行更正。

报道还对动物安全信号、知情同意、患者家庭出资、严重不良事件披露及监管程序提出质疑。目前相关事实和责任仍有待涉事机构及监管部门进一步调查回应。

想问：无药可治时，人能把多大风险当作最后一次机会？像这样的基因编辑疗法，到底是患者最后的希望还是更像是「人体实验」？

6 岁小女孩很难对自己的治疗做到「知情同意」，那么她的死亡更多地是父母需要负责还是研究人员的责任呢？