沉默15个月后，辉大基因终于承认：其CRISPR-DMD疗法HG302的一名受试患儿已死亡。

死因高度指向腺相关病毒（AAV）载体引发的严重免疫反应，继发急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。

这起事件发生在HG302的首次人体、开放标签、剂量递增早期研究中。

该疗法采用单AAV递送hfCas12Max基因编辑系统，靶向DMD外显子51剪接位点，意图实现外显子跳读。

2025年，辉大曾高调公布前两名患儿数据，疗效信号平淡，随即推进更高剂量。此后，公司陷入漫长静默。

CEO去年夏天离职，首席技术官同期离场，今年2月临床试验登记平台悄然将状态更新为“已完成”。

直到STAT反复追问，辉大才在本周通报死亡。

公司称，除死亡患儿外，其余3名受试者仍在长期随访，完整病例及独立分析尚未公开发表，具体机制、剂量关系及产品因素均待同行评审。

这不是AAV基因治疗第一次在DMD身上失守。

2022年，一名成年DMD患者在接受定制化CRISPR疗法后，同样因AAV载体免疫反应死亡。

更近的2025年，Elevidys因患者死亡被FDA暂停部分分销，多条临床遭搁置。

AAV系统给药带来的急性肝损伤、免疫风暴，早已在黑框警告中列明，但当“首次人体+儿科罕见病+高剂量AAV”三者叠加，风险天平明显倾斜。

值得注意的是，就在辉大事件曝光前，国内刚爆出另一起基因编辑死亡案。

上海新华医院一名6岁女童接受脑部碱基编辑治疗7天后，因血栓性微血管病离世，伦理委员会认定死亡与治疗“肯定相关”。

该案例暴露动物毒理已见肝损伤信号仍推进人体、家属自筹86万美元、伦理审查实质性缺位等乱象，专家直指非致死性患儿的受益、风险评估严重失真。

两起悲剧，同一警讯：当基因编辑从成人的最后选择，变成儿童的前沿选项，现有伦理与监管闸门是否还够牢靠？

技术狂奔的路上，每一次首例都该先问一句：谁来为无法言语的孩子，守住风险的第一道防线。