据国外媒体报道，美国斯克利普斯研究院（The Scripps Research Institute，TSRI）研究人员已开发出一种新方法来改变活细胞中的RNA功能，他们通过设计能识别并禁用RNA目标的分子来毁灭细胞中与疾病有关的RNA。据了解，研究人员设计出的这种新型分子使RNA失活后会引发营养不良性肌强直症。

图中红色部分为mRNA，绿色部分为与蛋白结合后的mRNA（资料图）

　　根据研究人员发表的研究报告，研究人员称创造了能识别与疾病相关的RNA的小分子，旨在破坏RNA。由于小分子具有细胞渗透性，相比旨在降解RNA的传统方法如RNA干扰（RNAi），新方法具有一些优势。

　　众所周知，基因表达可以通过触发RNA的降解来得以控制，另外也可以通过募集一系列化合物来分裂这些分子，当一系列的化合物可以在体外诱导 RNA分裂时，到目前为止，这一切在活细胞中尚未有效完成。根据报告，小型分子可以以RNA为靶点引发I型强直性肌营养不良症，还会产生羟自由基的分子。当小型分子识别靶点后，羟自由基会被释放出来，从而分裂与疾病相关的RNA，进而缓解疾病的症状。研究人员称，虽然化合物可以产生高效的活性自由基，但化合物要无毒就必须处于相对有效的剂量。

　　报告称，I型营养不良性肌强直症会引发RNA的缺失，会引发蛋白质剪接异常，还可能引发一系列肌肉问题、白内障、心脏缺陷和激素改变等。