第四届美中生物和医药协会(SABPA)2015’医疗器械与医学诊断论坛于2015年2月7日在圣地亚哥召开。本次论坛以罕见病和新型诊断方法为主题,邀请了多位来自工业界、法律界、监管方的专家以及患者代表与会并发表演讲。
来自NIH罕见病研究办公室的负责人Gopal-Srivastava女士首先作了“罕见病研究和药物开发:NIH的计划和资源”主题开坛演讲,介绍了NIH机构近期组建的罕见病临床研究网络,旨在加强对罕见病的研究并注重在此过程中与患者的互动。
现任Illumina研发主管的Taft先生接着以 “解决不能解决的:近在咫尺的基因组革命”主题演讲,他通过Illumina参与的治疗实例,揭示了现代基因组测序技术对于罕见遗传病诊疗的重要意义。
Illumina 首席监管顾问的Swit先生以主题“孤儿药上市过程中的FDA挑战”的演讲中,提出了“ 为何孤儿药申请是上市过程中最为关键的地位认定问题”的讨论。
Neurovigil公司总裁 Low 先生的“适用于罕见神经疾病患者的家用非侵入性大脑活动监控装置”的主题演讲,介绍了他们公司的主打产品iBrain,其对受用者脑电波的超精确检测,从而可对睡眠过程、神经疾病症状乃至行为动机的作用进行分析。
法律界代表,供职于Pillsbury Winthrop Shaw Pittman 律师机构的合伙人Waters 律师通过“慈善风投:一种资助罕见病研究的新型模式”的演讲,以自身与之曾经共事过的囊性纤维化基金会为例,探讨了慈善风投这一新型研发合作模式。
最后,在RARE Science 总裁Waters女士的主持下,展开了“增强患者话语权的新模式——如何克服难关以及促进科学发现与创新”为主题的小组论坛公开讨论:四位业内专家作为小组论坛嘉宾和听众互动交流,共同探讨如何在现阶段高效的发挥患者的作用从而推动和加快疾病研究步伐。