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英国出现首例利用基因疗法治愈白血病
英国出现首例利用基因疗法治愈白血病
2015/11/10 10:37:31 | 浏览:1276 | 评论:0

 

英国出现首例利用基因疗法治愈白血病

英国一位一岁女童非常幸运的成为世界首位借组最新疗法成功治愈白血病的患者。

一位名为Layla Richards的女童是在伦敦中部的大奥蒙德街医院(简称Gosh)接受了全新的白血病治疗。科学家们借助一种全新的基因编辑技术来操控免疫细胞对抗疾病。

这种疗法此前只在实验室的小白鼠身上进行过实验。医生们称这种治疗取得效果几乎是一个奇迹,而且非常令人吃惊。专家称这有可能代表我们在治疗白血病领域的一种巨大的进步。

Layla在14周的时候就被诊断为癌症,血液测试表明Layla患上了急性淋巴细胞白血病,这是最常见的一种儿童白血病。她接受了几次化疗而且也接受了骨髓移植。但是7周后,医生告诉她的家人白血病又回来了。

医生们告诉她的父母没有方法可以治愈她,而且建议采用姑息治疗的方法。她的母亲Lisa Foley是一位牙科前台接待员,她声称:“我们不想接受姑息治疗,因此我们请求医生为我们的女儿尝试任何可能的方法,即使这种方法之前从未有人尝试过。”

后来医生告诉他们,医院的专家最近在实验室研发出一种实验性疗法。这种疗法需要使用“分子剪刀”对基因进行编辑,并且创造出基因修饰的免疫细胞,可以搜寻并杀死耐药白血病。在接受这种治疗之后,Layla在隔离病房中度过了几个月时间,现在她的白血病已经完全治愈而且正在家中康复。

Layla的父亲是一位司机,他声称:“想到这种疗法之前从未用于人类,我就感到害怕。但是即使有风险我们也毫无疑问想要进行尝试。Layla病的很严重而且她非常痛苦,我们必须做点什么。”

医生解释称,Layla接受了1毫升经过基因编辑的细胞(这种细胞被称为Ucart19细胞)输入,她虽然出现了皮疹,但是其它似乎一切正常。几周后Foley女士接到了医生Richards先生的电话,他声称治疗起作用了。

Richards称:“即使此刻她已经完全痊愈,我们仍然不知道未来会发生什么。她仍然需要每月进行一次骨髓检查,而且或许以后都要服用药物。”Foley称:“我认为我们是非常幸运的,我们在正确的地方和恰当的时间获得了一小瓶这种细胞。万幸的是Layla将会康复,而且有更多的孩子可能得到真正新疗法的帮助。”

Layla 的主治医生,Gosh 医院骨髓移植科的负责人,Paul Veys教授称:“由于这是首次采用这种疗法,我们并不清楚它是否有效或者什么时候才会有效果,因此当我们看到疗效的时候都感到非常高兴。她的白血病非常具有侵略性,因此获得这种疗效可以说是一种奇迹。”

Gosh医院免疫学顾问,伦敦大学儿童健康研究院的Waseem Qasim教授称:“我们只在一位非常小的女孩身上使用了这种疗法,因此它是否同样适用于所有的孩子,我们还需要谨慎。但这也是新基因工程技术使用的一个里程碑,如果这种疗法可以复制,那它可能代表着白血病和其它癌症治疗的巨大进步。”(过客/编译)

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