产能上去了 价格才下来：别光数基因疗法几个零

在最新的生物制药行业大会上，美国食品药品监管局FDA的代理局长一语道破，基因疗法为什么那么贵。

这位FDA代理局长，Ned Sharpless在6月3日在费城召开的生物制药行业协会（BIO）年会上，指出，别光盯着基因疗法的价格标签，里面最关键的问题是产能。

没有产能提高，就没有基因疗法的价格改善。

这是因为，目前制约基因疗法的最大因素，就是生产制备。尤其是作为基因载体的病毒的生产制备能力，而目前的生产制备能力不优化，基因疗法的价格就无法改变。

所以，一位关注基因疗法的价格有几个零，是7位数还是6位数是毫无意义的，

反之，随着药企优化生产能力，价格就自然有下降的空间，这位前国家健康研究院（NIH）的官员表示。

其中，最知名的一个例子，就是青霉素的发现。

那时，因为找不到制备青霉素的成本低廉的方法，只好通过人的尿液来结晶，提纯，导致天价盘尼西林，一般人得了感染，也望而却步。

“你必须记住, 我们第一次制造青霉素的时候, 制造成本非常昂贵 "Sharp less告诉参会的数千名行业人士。"他们会过滤那些人的尿液, 并使它结晶。最终，我们不断改进，在制造青霉素方面做得很好。”

同样，目前的病毒生产都非常有挑战性，而且，个性化程度高，产量低，无法满足需要。

基因疗法还有一个坎，就是患者的既存的中和抗体（existing neutralizing antibodies）。这个中和抗体导致身体对输入体内的正确的基因进行攻击，因此，基因疗法无法达到治疗的目的。

为此，基因治疗研究人员研究了一种生物工程诱饵, 愚弄免疫系统, 防止免疫系统错误地破坏纠正基因带来的好处。

这个诱饵的过程，不可避免带来了基因疗法制备的复杂性。

本来就是一个复杂的过程，如今，这个抗体更加具有挑战性。

但是，难以否认的是，基因疗法的历史意义。因为，基因疗法其实不是一个新药，更像一个手术，一个划时代的全新医疗技术，带来了治疗领域的全新改变，这位FDA代理局长强调。

"这是一个完完全全全新的、几乎不可思议的奇迹, 结束了多少小孩子免受毁灭性疾病折磨, 你最关心的，是价格？我要说, 真的吗？如果你只是看到几个零, 你看不到那是多么美妙和伟大（......）你需要重新快乐起来。“

只关注价格，是“误读”基因疗法，他总结道。

参考:

https://endpts.com/ned-sharpless-weighs-in-on-gene-therapy-pricing-debate-suggesting-the-messaging-got-lost/