《自然·医学》在线版:  利用光操纵体内细胞中的蛋白质被称为光遗传疗法，并在21世纪初首次被开发。它的发展导致了关于人类大脑内部工作的一些重大发现，并在动物身上进行了积极研究。由于使用该技术的大部分研究都集中在动物试验上，因此使用光遗传治疗的功能改善从未在人类身上得到报道。现在，来自匹兹堡大学和世界其他机构的一组科学家发表了一篇新的论文，报告了人类的改善情况。

该研究描述了首次有病人通过光遗传学疗法实现了神经退行性疾病的部分功能恢复。在这个案例中，一位盲人患者在治疗后部分恢复了视力。

匹兹堡大学UMPC眼科中心主任、法国索邦大学教授José-Alain Sahel说，这篇论文是超过12年工作的积累。这篇论文的重点是巴黎的一名患者，他在40年前被诊断出患有原发性视网膜色素变性。原发性视网膜色素变性是一种神经退行性疾病，它破坏了视网膜上的感光细胞，导致完全失明。

这种疾病是由超过71个不同基因的突变引起的，这使得取代蛋白质以修复病情的基因疗法具有挑战性，而且不是特别有效。研究人员试图从一个不同的角度来治疗这种情况，这并不依赖于试图修复对光有反应的细胞中的突变基因。相反，他们试图用光遗传疗法直接激活神经细胞。

在这项研究中，研究人员给视力较差的病人的眼睛注射了一种腺病毒相关载体，该载体携带遗传信息，包括一种名为ChrimsonR的光感应蛋白。这种特殊的蛋白质来自一种发光的藻类，在自然界中存在。离子的流动激活了细胞，并使它们开火，通过神经末梢将信号传递给大脑。该团队使用了特殊的护目镜，其特点是有一个摄像头，可以逐个像素地检测光强度的变化，作为激活神经节细胞的不同事件。

研究人员说，经过一段时间的调整和学习如何使用这项技术，结果是显著的。患者在佩戴护目镜时，可以用接受治疗的眼睛定位、识别和计算不同的物体。注射前或注射后不戴护目镜时，患者无法目测到任何物体。