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宾夕法尼亚医学大学:基因疗法治血癌奏效 追踪10年 两名病患痊癒
2022/2/2 14:10:52 | 浏览:1219 | 评论:0

2010年,医生用还在试验阶段的基因疗法,把白血病患者欧尔森( Doug Olson)血液里的血细胞转化为杀癌细胞,如今,他体内已无癌细胞。

宾夕法尼亚医学大学:基因疗法治血癌奏效 追踪10年 两名病患痊癒

白血病患者欧尔森(中)在2010年接受在试验阶段的基因疗法,把血液里的血细胞转化为杀癌细胞,如今他体内已无癌细胞。图为他与家人开心合影。(美联社)

宾州大学医师群说,同样方法,也治好了另一个病患。这是基因疗法第一次经过十年长期追踪研究的发现。

现年75岁,家住加州普雷振顿(Pleasanton)的欧尔森说,“我现在好得很,仍很有活力,2018年前还在跑半马(21公里长跑)呢。他们说我已痊癒。这是他们不轻易说出口的字。”

欧尔森的医生把两个癌症痊癒的案例发表在2日出版的“自然”期刊上。

治疗好欧尔森和另一病患的疗法叫做 CAR-T 免疫疗法( CAR-T cell,全名嵌合抗原受体T细胞Chimeric antigen receptor疗法),药物一开始就能立即攻击癌细胞,且能长年留在体内,演化为抗癌细胞,因此又名“活的药物”,全球有好几千人服用,目的是治疗某些型态的血癌。

研究报告作者之一的朱恩(Carl June)说,根据连续十年的观察,“我们可以下结论说,这个免疫疗法真的可以让血癌病患痊癒。”

这个疗法要把患者的T细胞,也就是对免疫系统最关键的白血球细胞抽出来,在实验室里改变其基因,让基因改换后的细胞可以自行找到癌细胞,然后攻击癌细胞;基因改变后的T细胞用点滴注射法,注回病患体内。

欧尔森1996年确诊罹患长期淋巴血癌,自认来日无多,开始接受免疫苗法时,已和血癌奋斗多年,包括接受化疗。

医生波特(David Porter)一度认为,欧尔森大概需要骨随移植手术,同时建议他考虑尝试CART-T免疫疗法;经营实验室器材公司的欧尔森听了很兴奋,因为他想避掉移植手术。

接受免疫疗法两个礼拜后,他连续一周很不舒服,住院了三天。就在出院后一个礼拜,医师告诉他,“我们在你体内一个癌细胞都找不到了。”

另一名病患是已退休的监狱官员拉德维格(Bill Ludwig),情况类似。

研究人员说,基因经过改造的细胞,在两名病患体内,过了一段时间变成“助手”细胞,和杀癌细胞携手对付癌细胞,最后还变成他们体内的“主力”细胞。

宾夕法尼亚医学大学:基因疗法治血癌奏效 追踪10年 两名病患痊癒

白血病患者欧尔森在2010年接受在试验阶段的基因疗法,把血液里的血细胞转化为杀癌细胞,如今他体内已无癌细胞。(美联社)

相关讯息:无癌生存超10年,接受CAR-T疗法的75岁白血病患者却输给了新冠病毒

全球首个接受CAR-T治疗的成年白血病患者Bill Ludwigs在成功抗癌10年后,却无法战胜COVID-19(新冠病毒肺炎),享年75岁。


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无癌存活超10年!比尔的白血病靠免疫疗法彻底打败!

Bill Ludwigs已经成功存活超过10年!重点强调的是无癌生存10年!Bill Ludwigs曾经患的是慢性淋巴性白血病。

Bill Ludwigs是一名来自美国新泽西州的退休狱警,当他被确诊患有慢性淋巴性白血病后,便开始漫长的抗癌之路,这一晃就是十年之久,经过手术、化疗等治疗依旧没法好转,还可惜的对化疗产生了耐药。更惨的是,由于经过太多次的化疗,让他产生了副作用——白细胞飙升,进而无法进行骨髓移植。

当时的Bill Ludwig万念俱灰,别无选择,不管免疫疗法奏不奏效,这是他唯一剩下为之一搏的治疗方法了!

在宾夕法尼亚医学大学,免疫学家Carl June医学博士正在多年的研究基础上,研究表明免疫系统可以靶向并消灭癌症。直到2010年8月,Bruce Levine教授和Carl June教授的研究小组才确定了他们的第一位患者——Bill Ludwig。

研究人员从Bill体内提取了他的免疫细胞T细胞,并通过从人类、小鼠和奶牛中选取的DNA经过基因工程进行改造,形成CAR-T细胞。

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两周后,这些细胞生长了700倍,并准备好重新引入比尔的血液中,以便于更快地生长。在第一次治疗的一周后,Bill出现了严重的副作用,但在一个月后,他体内的癌细胞逐渐消失,白血病也消失了。每个回输的CAR-T细胞至少消除了1000个癌细胞!

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据悉,与Bill一同接受治疗的还有两位白血病患者,三人中,仅在单次治疗后就有两名患者体内的癌细胞被完全清除,呈现完全缓解,另一例为部分缓解。以下是一位患者接受治疗83天后的对比图,可见疗效格外令人惊艳!

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淋巴瘤患者完全恢复健康已9年,全球第二个CAR-T疗法不同凡响

2017年10月13日,《华尔街日报》发文:免疫疗法治疗癌症又获新动力。其中提到了一位名叫Eric Karlson的患者,是55岁的海洋建筑工人,他罹患的是非霍奇金淋巴瘤。

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《华尔街日报》发文:癌症获得动力的免疫疗法治疗

2002年,Eric感到脖子上有一个肿块,检查结果是非霍奇金淋巴瘤。之后Eric加入到国家癌症研究中心Dr. Rosenberg的临床试验当中,应用免疫治疗方案。据文章报道截止,他已经完全恢复健康将近九年了,Dr. Rosenberg告诉他现在不需要每年都来复查了。

Eric应用的免疫疗法被称为axicabtagene ciloleucel(也就是Yescarta),是继诺华的CAR-T疗法kymriah获批之后,第二个获批的CAR-T疗法,已为无数对其他疗法抵制非霍奇金淋巴瘤患者带来了更多“治愈”希望。

血液肿瘤治疗界的“抗癌利器”——CAR-T疗法

CAR-T疗法先驱Carl June博士曾经在采访中对CAR-T细胞疗法拆分为两部分进行解读:

  • T细胞(T淋巴细胞)在人体中扮演“战士”角色,负责抵御和消灭感染、肿瘤、外来异物等“敌人”。
  • CAR,中文学名“嵌合抗原受体”,发挥着类似定位导航的作用。

通过基因工程技术将T细胞激活,并装上“定位导航装置”CAR,专门识别体内肿瘤细胞,并通过免疫作用释放多种效应因子,高效地杀灭肿瘤细胞,从而达到治疗恶性肿瘤的目的。

无癌家园专家科普:CAR-T免疫疗法是如何工作的?


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Carl June称,过去CAR-T细胞疗法在全球只有3个临床的实验,而且都是在美国。“现在已经有400多个遍布全世界的临床实验,其中大多数是在中国和美国进行的。”

以急性白血病复发的小女孩Emily为例,她于2012年(6岁)进行注射,现在其体内仍有CAR-T细胞。“只要注入一次CAR-T细胞,就可以在人的身体存活终生,它在人体内的半衰期是70年。”

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CAR-T细胞疗法是第一个细胞和基因疗法。虽然在甲状腺癌、乳腺癌等实体瘤领域的研究不甚顺利,但在白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等肿瘤治疗的临床试验中都有积极的表现,尤其是针对晚期白血病。

“5年之内应该所有的血液肿瘤都可以通过CAR-T疗法进行治愈。”Carl June说道。

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