相比，今年FDA批准的新药数目有所下降，但是创新的步伐并没有减缓。在FDA今年批准的新药中，新分子疗法的占比达到了历史新高。“First-in-class”疗法的比例在过去八年中也位居第一。

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本文新分子疗法的定义包括双特异性抗体/蛋白、RNAi疗法、反义寡核苷酸疗法（ASO）、基因疗法（含基于细胞的基因疗法）、mRNA疗法或疫苗、溶瘤病毒、微生物组疗法和抗体偶联药物（ADC）。这些治疗模式与传统的小分子药物、多肽和抗体相比，提供了靶向疾病靶点的不同模式，并且可能带来更为优越或者持久的疗效。

截至12月16日，FDA已经批准了12款新分子疗法，新分子疗法无论是获批的数目还是在FDA批准中的占比都达到近10年来的最高，显示了新治疗模式蓬勃发展的趋势。这12款新分子疗法中，包含了5款涉及基因改造的细胞和基因疗法，3款双特异性抗体/蛋白疗法，1款RNAi疗法，1款mRNA疫苗，1款微生物组疗法和1款抗体偶联药物。

今年FDA药物评估和研究中心批准了至少19款“first-in-class”疗法，占获批新药总数的56%。虽然今年“first-in-class”新药的获批总数不高，但是其占比仍然达到了近10年来的最高值。这些新药的作用机制不同于已有疗法，有潜力为大众健康带来重要的积极影响。

突破性疗法的数量同样是衡量创新性的一个标准。在今年CDER批准的32款新药中，总计有11款新药获得突破性疗法认定。与已有疗法相比，这些疗法在治疗特定的严重疾病时，可能表现出更好的临床效益。

以下我们挑选了10款完成“从零到一”突破的新药做简单介绍（排名不分先后）。这些新药获批的报道在《药明康德》微信平台发布后，均引起了广泛关注。
Kimmtrak：首个TCR疗法

今年1月，美国FDA批准首个T细胞受体（TCR）疗法Kimmtrak（tebentafusp）上市，它是Immunocore公司开发的靶向gp100的双特异性蛋白，由具有高亲和力的可溶性TCR和与T细胞表面CD3受体结合的效应结构域融合而成。这不但是FDA批准的首款TCR疗法，也是首款FDA批准用于治疗实体瘤的双特异性T细胞衔接蛋白。
Vabysmo：首款治疗眼科疾病的双特异性疗法

今年1月，FDA批准基因泰克公司的Vabysmo（faricimab）上市，治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）。作为一款双特异性抗体，Vabysmo同时靶向阻断两条致病关键信号通路——血管生成素-2（Ang-2）和血管内皮生长因子-A（VEGF-A）。
Relatlimab：首款获批LAG-3抗体

今年3月，百时美施贵宝宣布，美国FDA批准其“first-in-class”抗LAG-3抗体药物relatlimab上市，与抗PD-1抗体Opdivo联用，治疗不可切除或转移性黑色素瘤患者。这是近10年来，美国FDA批准的首个靶向新免疫检查点蛋白的免疫疗法。

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受篇幅所限，此处只列举了3款完成“从零到一”突破的新药。长按识别下方二维码，或者点击文末“阅读原文/Read more”，访问药明在线，即可阅读全文，查看完整新药名单和介绍。另外，还可以下载2022年FDA CDER/CBER获批新药列表PDF。

在2023年，我们期望见证更多创新疗法获批，为全球病患带来新的治疗方案。药明康德内容团队也将持续报道全球新药最新进展，敬请关注！

附：2022 FDA Drug Approvals