四个年轻的男孩患上了罕见的、致命脑部疾病，科学家们采用新技术安全地将人类的神经干细胞移植入他们的大脑中，在手术后的十二个月，这些患者生长出了更多的髓磷脂，这是一种脂肪绝缘蛋白质作用于神经纤维并加快神经元之间电脉冲信号的传递速度，从而提高大脑的功能。本项研究刊登在美国科学促进会的《科学-转化医学》期刊上。

　　科学家认为该实验目前还处于初级阶段，为今后研究潜在的干细胞治疗技术铺平了道路，该技术可用于治疗类似大脑疾病，比如较常见的疾病如帕金森式病以及多发性硬化症（中枢神经系统脱髓鞘疾病）根据位于马里兰州贝塞斯达美国国立卫生研究院神经学家的道格拉斯·菲尔德斯（Douglas Fields）介绍：“本项研究结果是非常令人兴奋的，从这些早期的细胞移植疗法看出该技术在攻克疾病以及减轻患者痛苦上有所功效。

　　该研究论文的第一作者、位于旧金山加州大学的神经外科医生纳林·古普塔（Nalin Gupta）认为如果缺少了髓磷脂物质，沿着神经纤维传导的大脑电脉冲信号将不能在神经元之间发生传递，信号在大脑中传递将变得分散和杂乱无章。”这就如同不能指望木材本身可以组装成一栋房子，神经元之间需要能维持信号传递的物质，他同时还指出在新生婴儿的大脑内，神经元在生产髓磷脂物质细胞，即少突胶质细胞的帮助下可出现类似的电信号传递行为。

　　大多数的新生儿脑中只有少量的髓磷脂物质，如果发生了基因突变，那么少突胶质细胞就不会产生髓磷脂物质，这就阻止了大脑细胞之间的电脉冲信号的传导。缺少了髓磷脂物质情况较为严重可造成发育停顿，比如新生儿无法说话、行走，甚至连自主呼吸都会出现障碍，最终过早死亡。根据总部位于加州的StemCells公司副总裁斯蒂芬·休恩（Stephen Huhn）介绍：“此前，研究人员一直试图将人类神经干细胞移植入患者大脑内，以生产健康的少突胶质细胞并替换掉髓磷脂物质。对此进行多年的研究，主要用动物来实验这项治疗大脑疾病的新技术。”StemCells公司是一家生物技术公司。

　　位于波特兰的俄勒冈州立健康和科学大学的研究人员对该课题进行了另一项单独研究实验，结果发现由StemCells公司培育的细胞可使得小鼠增加大约百分之六十至七十的少突胶质细胞，使得髓磷脂的数量出现升高，对于缺少髓磷脂的动物而言，提高了它们的存活率。因此，该研究团队的神经学家得以在男孩大脑中测试新细胞的效能和安全性。

　　神经外科医生纳林·古普塔负责进行大脑外科手术，在每个患者的头骨手术位置钻孔，通过细针将数以百万计的干细胞注入额叶深处的脑白质，这里是大脑内部神经纤维集中处。手术后这些患者要服用抑制免疫系统排斥的药物，进行九个月的抗排斥阶段后科学家认为注入的神经干细胞达到了预期效果，通过磁共振成像扫描以及各种心理和行为动作测试证实了实验进展。

　　根据加州大学旧金山分校医学中心神经学家大卫·罗维奇（David Rowitch）介绍：“在一年后，进一步的检查发现每个男孩的脑部产生了新的髓鞘形成，数量并逐渐增加，而且没有严重的副作用，比如肿瘤。”此外，其中的三位男孩已经开始了进一步的后期康复，比如参与本项研究的一位五岁大的男孩（四位男孩中年龄最大的）已经可以自主进食，并在辅助下可进行行走。

　　参与研究的神经学家认为尽管这些迹象是激动人心的，但距离治愈诸如缺少髓磷脂等脑部疾病还处于初级阶段，通过神经干细胞注入达到对形成新的髓磷脂物质，进而增加有利于神经元之间电脉冲信号传递的少突胶质细胞技术在动物研究上得到了强烈的支持。神经学家大卫·罗维奇认为此类极端的大脑疾病改善是非常不容易的，他们得以初步治愈有些运气成分，这是我们第一次证实了人类神经干细胞在移植手术上产生的生物学效应，最重要的是研究结果显示移植是安全。